2025 年 10 月，英国剑桥一家仅 14 人的初创公司 Ignota Labs，宣布收购美国癌症生物技术公司 Kronos Bio 的全部临床资产。
Kronos Bio 曾在 IPO 后估值一度飙升至 35 亿美元，却因多条管线折戟二期临床，加上安全性与临床定位模糊，最终走向停运，以每股 0.57 美元的低价被 Concentra Biosciences 收购。Ignota Labs 则从 Concentra 手中接过这些“失败遗产”，计划利用 AI 诊断药物失败的根本原因，并以最小的化学结构改动，让它们重返临床。
Kronos Bio 的遭遇在制药界绝非个例。一款新药从立项到上市，动辄耗时十余年、烧掉数十亿美元，最终成功率还不到 10%。绝大多数倒在终点线前的候选药物，并非疗效不济，而是栽在了安全性问题上——肝毒性、心脏毒性、脱靶结合、代谢异常等。这些药物大多已完成动物实验，部分甚至已走进早期人体试验，最终却只能带着海量实验数据，被封存进档案库的深处。
（来源：Ignota Labs）
Ignota Labs 所走的路，和传统的“药物重定向”（drug repurposing）截然不同。重定向是给同一个分子找新适应症，分子本身不作改动，就像阿司匹林从止痛延伸到抗血栓。而 Ignota 选择了一条更接近“药物复活”（drug revival）的道路：先找准失败的根因，再对分子结构进行定向修改，直击安全性病灶后，重新推进临床。这个过程会催生全新的知识产权，意味着药物有机会被真正“修复”，而不仅仅是换个地方再撞一次运气。
驱动这套流程的，是 Ignota 自研的 AI 平台 SAFEPATH。它融合了分子结构、蛋白质结合强度、基因表达谱、动物实验记录和临床不良反应等多种异构数据，借助多模态建模，在海量信息中捕获人类专家难以觉察的跨层级关联。
Ignota 联合创始人兼首席数据科学官 Layla Hosseini-Gerami 在 Nature 的报道中，列举了几类平台能够甄别并处理的问题：脱靶结合效应（药物“粘”上了不该结合的分子）、药物代谢速率异常（体内清除过快或过慢），以及分布偏差（如药物本不该闯入大脑却进去了）。诊断完成后，SAFEPATH 会生成具体的分子改造方案，候选分子经过虚拟筛选与实验验证，进入快速迭代优化的闭环。
（来源：Ignota Labs）
从 Kronos Bio 收购的管线，是目前 Ignota 最核心的资产，包括 CDK9 抑制剂 istisociclib，以及两种 SYK 抑制剂 entospletinib 与 lanraplenib。SYK 是免疫细胞信号传导中一个经过充分验证的靶点，Ignota 将 SYK 抑制剂聚焦在两大适应症上：免疫性血小板减少症（ITP，全球市场规模约 15 亿美元）和慢性淋巴细胞白血病（CLL，全球市场规模约 80 亿美元）。
Ignota 官网的描述很清晰：在 ITP 方向，目标是追求更好疗效的同时，彻底绕开现有获批疗法的已知毒性；在 CLL 方向，则精准瞄准对标准治疗已产生耐药的患者群体。要知道，这些药物此前的失败，并非作用机制不行，而是纯粹被安全性和模糊的临床定位拖了后腿。
图｜SAFEPATH 的工作流程（来源：Ignota Labs）
Ignota Labs 由 Hosseini-Gerami、Jordan Lane 和 Sam Windsor 于 2021 年共同创立。Hosseini-Gerami 是剑桥大学化学与生物信息学博士，她的研究方向正是用计算方法抽丝剥茧，理解药物的作用机制——说白了，就是搞清楚一款有效的药到底“击中”了哪些蛋白靶点，又搅动了哪些生物通路。这篇论文后来拿下了剑桥化学系 2022 年杰出论文奖。Lane 曾任 AI 药物发现公司 BenevolentAI 首席科学家，在药企和 AI 生物技术公司摸爬滚打了十年；Windsor 则曾为 Merck 和 Google DeepMind 的 AlphaFold 团队提供咨询服务。
图｜Ignota Labs 核心团队成员（从左至右：Hosseini-Gerami、Jordan Lane、Sam Windsor）（来源：Ignota Labs）
公司诞生之际，恰逢 2020-2021 年生物技术融资泡沫的破裂。利率攀升叠加风险资本退潮，让早期 biotech 的融资环境骤然冰封。Hosseini-Gerami 在采访中回忆，团队不得不一遍遍打磨自己的叙事，向那些既不懂 AI 也摸不透药物的投资人，掰开揉碎了讲清楚自己到底在做什么。
2025 年 2 月，Ignota 完成了 690 万美元的种子轮融资；同年 10 月，将 Kronos Bio 的临床资产收入囊中。到了年底，团队从初创时的 4 人扩充至 14 人，覆盖了机器学习、生物学、化学和临床转化等多个关键领域。
团队和管线都能扩张，但有一个瓶颈，绝非招人就能解决。Hosseini-Gerami 直言，制药行业几十年积累的海量失败数据，至今仍被深锁在各家公司内部的服务器里。失败意味着暴露软肋，科学界长久以来几乎只热衷于讨论成功的故事，失败的实验很少被发表，失败的原因更是少有人公开复盘。她认为，只有当企业真切看到共享数据的实际好处——比如行业整体成功率的提升如何把市场蛋糕做得更大，或者建立起“以数据换数据”的互利机制——分享才可能真正发生。
放眼全球，每年都有大量候选药物在临床阶段被无奈放弃，其中不少指向的，恰恰是至今无药可医的领域。这些药物的实验数据绝非废纸，它们忠实地记录了每一次试错的方向与边界。真正的问题是：有多少公司愿意把这些数据，从深锁的服务器里拿出来？
参考链接：
https://www.nature.com/articles/d41586-026-01626-1
https://www.drugtargetreview.com/fixing-failed-drugs-ai-solutions-for-toxicity-in-drug-discovery-part-1/657929.article
https://www.drugtargetreview.com/fixing-failed-drugs-ai-solutions-for-toxicity-in-drug-discovery-part-3/657954.article
https://www.drugtargetreview.com/fixing-failed-drugs-ai-solutions-for-toxicity-in-drug-discovery-part-2/657936.article
发表于 2 小时前
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